2015 上半年 FDA 核准 14 种新药

2014 年美国 FDA 药剂品评分与研究者里面心（CDER）共审批了 41 个化学合已成，创 1996 年以来的新高；其里面，都有了 11 款生物制剂。时至今日，2015 年从未过去了一大半，在 FDA 快速审评的基础上，今年上半年制药剂行业翻身如何呢？

据《Nature Reviews Drug Discovery》统计，2015 年 1 年初至 6 年初共有 14 款药剂物可获 FDA 审批，其里面生物制剂有 3 个，分别是特斯放射治疗淡褐色状银屑病的药剂物 Secukinumab、NPS Pharmaceuticals 放射治疗甲状旁腺功能减退的药剂物 Saysa 以及 United Therapeutics 新公司放射治疗已成脊髓细胞会瘤的化学合已成 Dinutuximab。

以下是这 14 款药剂物的制剂、等详情统计分析：

2015 上半年可获 FDA 审批的 14 种化学合已成 备注：带*的为生物制剂

第一三共：Saysa

1 年初 8 日，美国 FDA 审批了 2015 年的第一个化学合已成—第一三共制药剂新公司（Daiichi Sankyo）的抗击心肌化学合已成 Saysa（MDMA：依杜沙班片，Edoxaban），可用降偏高非穿孔性房颤（NVAF）病症里面风及系统性栓塞事件真相的可能性。

FDA 审批依杜沙班港交所主要基于两项更进一步的 3 期诊断资料。其里面一个SB为 ENGAGEAF-TIMI 的 3 期诊断募兵了 21105 位非穿孔性房颤病症，另一个 Hokusai-VTE 实验者则在 8292 位深静脉血栓（DVT）和/或肾脏衰竭（PE）病症里面进行，头针锋相对相对日服一次两个静脉施打的依杜沙班片和标准疗依此华依此林相较的和可靠度。这些病症之前都接深受过五到十天抗击心肌药剂的放射治疗（施打或减压）。结果发现高静脉施打的依杜沙班和依此华林相当。

特斯：Cosentyx

2015 年开年，特斯日后接踵而至了开门红，业界惹来期许的重磅单抗击药剂物 Cosentyx（secukinumab）依然同一天拿下欧美 2 大主要低价。Cosentyx 是亚洲地区首个白细胞会介素 17（IL-17）单克隆抗击体，可获欧盟和 FDA 审批可用里面度至重度淡褐色型银屑病（plaque psoriasis）病症的放射治疗。该药剂的可获批，标志着银屑病诊断放射治疗的重大转捩点。在 III 期诊断重大项目里面，Cosentyx 相对于安慰剂非常大改善了皮肤症状，同时优于另外 2 种重磅药剂物：杜邦的 Stelara 和安进的 Enbrel。

NPS Pharmaceuticals：Natpara

同样在 1 年初，美国 FDA 年末达已成协议审批 NPS 新公司联合开发的患儿药剂物 Natpara 港交所。这种施打类固醇剂物主要是通过替代人体的甲状旁腺激素来放射治疗一种名为甲状旁腺功能减退的罕见功能失常紊乱疾病。这种疾病会所致病症锌不够和维生素 D 合已成深受阻，并之后所致都有躯干疼痛、骨密度解决办法等肝硬化。在一些急性病例里面甚至会所致心肌梗死的不可避免。

Natpara 的之后可获批使得 Shire 新公司带入了之后赢家。Shire 新公司今年年初以 52 亿美元出售了 NPS 新公司以扩充其在患儿研究者方面的实力。亦然，NPS 新公司从未向其证明了这起出售案的物有所值

辉瑞：Ibrance

2 年初 3 日，辉瑞达已成协议旗下乳腺癌化学合已成 Ibrance 已赢得 FDA 的快速审批，是亚洲地区港交所的首个 CDK4/6 选择性剂。Ibrance 是一种口服细胞会周期素持续性激蛋白质 4 和 6 选择性剂，其与来曲唑为首使用可作为功能失常放射治疗基础的初始方案可用放射治疗 ER+/HER2-绝经后晚期乳腺癌。

辉瑞 CEO Ian Read 声称下半年 Ibrance 中卫低价占有率为 22%，是第一季度不久前港交所时的两倍多。在 Ibrance 的推广下，辉瑞抗击药剂物总体卖出额将上涨 36%。观察家预测 Ibrance 下半年卖出额将达致 7200 万美元，但具体卖出额达 1.4 亿美元。辉瑞还方案卓有已成效其它实验者，研究者 Ibrance 在放射治疗复杂病症时的。比如，辉瑞正在研究者 Ibrance 针锋相对颈癌及人瘤病毒无关的治果。

卫材：Lenvima

今年 2 年初初由日本帝国药剂企卫材（Eisai）全方位研发的新型抗击癌药剂 Lenvima（lenvatinib）可获 FDA 审批可用氡镁难治性发挥作用型甲状腺癌（RR-DTC）病症的放射治疗。

Lenvatinib 是一种口服多深酶酪氨酸激蛋白质（RTK）选择性剂，具有新奇的紧密结合模式，除选择性加入裂解的其他促血管生已成和致癌物信号通道相关 RTK 外，还很难选择性选择性血管内皮生长因子（VEGF）深酶的激蛋白质活性。

Lenvatinib 的可获批，是基于一项 III 期 SELECT 研究者的更进一步顶线资料。该研究者是一项多里面心、随机、双盲、安慰剂依此研究者，调查了口服 lenvatinib（24 mg）放射治疗氡镁 131 抵挡击的发挥作用型甲状腺癌 (RR-DTC) 的。资料表明，与安慰剂相较，lenvatinib 使无方面生存期（PFS）得到了统计学内涵的非常大加长（18.3 个年初 vs 3.6 个年初，p＜0.0001），此外 lenvatinib 放射治疗组有 65% 的病症缩小，安慰剂组资料仅为 2%，达致了研究者的主要终点。

近日，Lenvima 放射治疗肾脏细胞会癌（RCC）在美国监管方面传来恭贺，FDA 已授予 Lenvima 放射治疗晚期和/或白血病肾脏细胞会癌（RCC）的超越物身份（BTD）。目前，卫材也正在统计分析 lenvatinib 可用其他类型的放射治疗，都有肝癌（III 期诊断）、阴囊内膜癌（II 期诊断）、非小细胞会癌症（II 期诊断）等。

特斯：Farydak

2 年初 23 日，美国 FDA 审批了特斯的 HDAC 选择性剂 Farydak（MDMA：panobinostat）港交所，可用和锂替佐米、地塞米松为首使用，放射治疗之前接深受过锂替佐米和一种免疫调节剂放射治疗但罹患的原发性鼻咽癌。Farydak 是首个赢得 FDA 审批可用放射治疗原发性鼻咽癌的 HDAC 选择性剂。

支持 FDA 决定的主要是一个含有 193 位深患者加入的更进一步诊断结果。这些病症之前都大概接深受过锂替佐米和一种免疫调节剂放射治疗过，但又罹患的原发性鼻咽癌病者。在这个实验者里面，Farydak/锂替佐米/地塞米松非典型Pop放射治疗组和锂替佐米/地塞米松二联Pop大鼠相较，无方面生存期（PFS）从大鼠的 5.8 个年初加长至非典型Pop放射治疗组的 10.6 个年初。反之亦然率也从大鼠的 41% 提高到非典型Pop的 59%。

艾尔建：Avycaz

2 年初 25 日，阿莫耶斯（Actis，出售艾尔建后，更名艾尔建）达已成协议，新型抗击生素的产品 Avycaz 赢得 FDA 审批，可用重复性腹腔内病菌 (cIAI)（为首甲硝唑）及重复性尿路病菌 (cUTI) 的放射治疗。

Avycaz（ceftazidime-ibactam，头孢他啶-阿维巴坦）是由一种广谱头孢菌素（ceftazidime）与一种新型β-内酰胺蛋白质选择性剂 (ibactam) 组已成的复方的产品，联合开发可用放射治疗芽孢复数病菌，都有对现有抗击生素的产品有耐药剂性的广谱β-内酰胺蛋白质及肺炎帕金森链球菌氮青霉烯蛋白质。

Avycaz 从前由树林实验者室（Forest Lab）和阿斯利康为首联合开发，但去年 2 年初，阿莫耶斯耗资 250 亿美元出售 Forest Lab 后将 Avycaz 利润囊里面。根据协议，阿莫耶斯拥有 Avycaz 在北美低价的权利，阿斯利康拥有 Avycaz 在亚洲地区其他地区的权利。

Astellas Pharma：Cresemba

3 年初初，FDA 周四审批了日本帝国安斯平山（Astellas Pharma）的广谱抗击真菌药剂 Cresemba（isuconazonium，艾沙康唑），该药剂主要可用放射治疗针对性曲霉病和刚毛霉菌病，这两种真菌病菌多发于癌症病症。

诊断试验资料表明艾沙康唑是安全必要的，与伏立康唑（辉瑞旗下抗击真菌药剂，抑制剂 Vfend）相较，病患存活率更偏高。Cresemba 也赢得了 FDA QICP（Qualified Infectious Disease Product）验证，这项验证主要用途用来激励传染病领域的抗击生素研发，减少病原体或真菌病菌。

United Therapeutics：Unituxin

3 年初 10 日，FDA 审批了 United Therapeutics 新公司的 Unituxin（MDMA：dinutuximab）港交所，作为西段疗依此放射治疗主要发生在青少年的一种罕见癌症—脊髓脑瘤（neuroblastoma）。FDA 审批 Unituxin 的同时也奖给 United Therapeutics 新公司一张罕见医学疾病必需评判奖券。

Unituxin 是一种能和脊髓脑瘤细胞会颗粒紧密结合的抗击体。支持 Unituxin 和可靠度的诊断实验者募兵了 226 例高危脊髓脑瘤的青少年病症。这些深患者被随机分为4组，各别口服维生素 A 药剂物 isotretinoin（大鼠），另各别减压 Unituxin 和白介素-2、粒细胞会-免疫细胞会集落刺激因子（MG-CSF)、以及 isotretinoin（为首类固醇剂组）。而且这些病症之前都接深受过多Pop化疗、疗程放射治疗、人口稠密化疗、骨髓移植、和放疗，并且大概平庸部分反之亦然。结果发现，3 年后 Unituxin 为首类固醇剂组有 63% 的病症没有增大或罹患，高于 isotretinoin 大鼠的 46%（升级资料分别为 73% 和 58%）。

Retrophin：Cholbam

3 年初 17 日，FDA 审批了 Retrophin 新公司的 Cholbam 胶囊。它是赢得 FDA 审批可用因实质上蛋白质不够而所致胆汁酸合已成失常的医学及已孩童病症及可用过氧化物蛋白质体病（都有齐薇格谱系失常）病症的GS放射治疗药剂物。Cholbam 作为一种口服放射治疗药剂物可获批可用三周及以上年长的青少年及已孩童病症。

安进：Corlanor

4 年初里面旬，安进新公司达已成协议，新公司联合开发的中风药剂物 ivabradine（Corlanor）从未赢得了 FDA 的审批，这也是目前世界上首个以降偏高中风病症心跳速率和住院率的新型中风药剂物。

Ivabradine 于去年秋天赢得了 FDA 的局长会审核通过，FDA 对该药剂物采取行动之后决定的日期也早于原定方案。这一事实主要是在新公司提交了一项有 6500 名中风病症加入的诊断研究者基础上采取行动的。在这项研究者里面，相对于安慰剂组，ivabradine 已成功延时了病症因中风病发而首次入院的一段时间。

不过，尽管 ivabradine 赢得了美国人的认可，但是这种药剂物在国家低价上却引起了不大不小的争论。因为去年安进新公司在国家进行了一项日和三个年初的关于血栓疾病诊断研究者里面，虽然已成功将病症每分钟心跳次数降偏高了 10 次，但在中风存活率方面没法与大鼠产生明显区别。

Kythera：Kybella

4 年初底，FDA 年初份 2 周审批了亚洲地区首个「双下巴」溶脂针 Kybella（ATX-101），可用里面度至重度「双下巴」，该针剂是可用消除多余喉下脂肪组织（双下巴）的首个也是唯一一个非疗程放射治疗的产品。ATX-101 是一种人造的组氨酸胆酸（deoxycholic acid），这是体内天然存在的一种物质，希望分解脂肪组织。在诊断试验里面，相较安慰剂，ATX-101 很难必要消除喉下脂肪组织并改善适度外形。此次审批，使 ATX-101 带入同类的产品里面首个可获批可用美容目的的施打针剂。

Kybella 的港交所，将为「双下巴」许多人提供一个提高效率的非疗程放射治疗选择，多数病症施打 2-4 次后，即可可获取满意的效果，少部分病症可能需要施打 6 次。不过需要注意的是，由于组氨酸胆酸能摧毁所受伤害到的任何细胞会，FDA 仅审批 Kybella 可用喉下区脂肪组织组织，全面禁止可用其他部位。

据美国皮肤外科学会 (ASDS) 估计，约 68% 的美国人深受「双下巴」困扰。Kybella 作为美容行业一个根本创新的的产品，低价潜力格外充裕。业界预估，Kybella 的年卖出峰值将超越 3 亿美元。今年 6 年初，艾尔健率先见到了 Kybella 的价值，以 21 亿美元出售了 Kythera。

阿莫耶斯：Viberzi

5 年初，FDA 审批了瑞士仿制药剂商阿莫耶斯（Actis）可用放射治疗头痛型肠易激综合征（IBS-D）的化学合已成 Viberzi（eluxadoline）。Viberzi 从前由 Furiex 新公司研发，树林实验者室（Forest Lab）于 2014 年 7 年初耗资 14.7 亿美元将 Furiex 新公司出售；之后，Actis 又耗资 250 亿美元将 Forest Lab 出售，将 Viberzi 利润囊里面。

Viberzi 是一种首创的口服必要、局部作用放射治疗药剂物，具有一种独特的作用机制；该药剂具有混合的深酶活性，是μ深酶拮抗击剂，也是 delta 深酶抑制和 kappa 深酶抑制。在 2 个 III 期诊断里面，相较安慰剂 Viberzi 很难非常大减轻 IBS-D 病症的肿胀及头痛症状。然而，该药剂也具有特定的比较严重不良反应，都有胰腺炎。

The Medicines Company：Kengreal

6 年初 23 日，FDA 审批了 Medicine’s Company 的抗击白血球施打剂 cangrelor 港交所（抑制剂：Kengreal），可用不必要病症在经皮血栓介入放射治疗（percutaneous coronary intervention，PCI）过程里面因心肌造已成的血栓截断。

和其它抗击白血球药剂物一样，Kengreal 最比较严重的可能性是大出血，有时甚至伤及生命。在一个有 1 万余人加入的头针锋相对相对 Kengreal 和 Plix（硫夺标皮特）的诊断实验者里面，Kengreal 和硫夺标皮特相较更能显着降偏高脑出血的发生率，尽管两个组的比较严重出血事件真相发生率都相对偏高，但 Kengreal 组（1/170）高于硫夺标皮特大鼠（1/275）。

Cangrelor 是 P2Y12 的可逆选择性剂。最早由英国的一个小新公司联合开发，后被阿斯利康出售。2003 年 Medicine’s Company 从阿斯利康就让出售了 Cangrelor 的联合开发权。RBC Capital Market 观察家 Adnan Butt 预估 Cangrelor 在美国的卖出峰值大约 8 千万至 1 亿美元。

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